創科廣場｜首個AI新藥進入臨牀大幅減低開發成本時間

近年藥物研究的成本驚人，科學園夥伴企業英矽智能（Insilico Medicine）透過人工智能藥物研發平台，可用於識別全新靶點並生成具有特定屬性分子結構的候選藥物，大幅降低開發成本和時間。

Insilico Medicine宣布治療特發性肺纖維化（IPF）ISM001-055的首次微劑量人體試驗中，已完成第一個健康志願者的臨牀給藥案例。

ISM001-055是由英矽智能端到端人工智能藥物研發平台Pharma.AI所發現的候選藥物，針對全新靶點的全新小分子抑制劑，用於治療特發性肺纖維化（IPF），這種慢性肺部疾病導致肺功能進行性、不可逆轉下降。

完成臨牀申報所需的研究後，Insilico Medicine啟動微劑量組試驗，以確定該候選藥物在人體中的藥代動力學特徵。該微劑量組試驗正在澳洲展開，將通過靜脈注射的方式對健康志願者完成ISM001-055臨牀給藥。

多項臨牀前研究包括體內外生物學、藥代動力學和動物安全性研究中，ISM001-055均表現出巨大的開發潛力，顯著改善了肌成纖維細胞形成，控制肌成纖維細胞的形成有助於減緩纖維化的發展。同時，ISM001-055全新靶點與泛纖維化領域的其他適應症具有潛在相關性。

Insilico Medicine首席科學官任峰博士表示：「我們非常高興看到首個抗纖維化候選藥物進入臨牀試驗。我們相信這是人工智能藥物發現史上的一個重要里程碑。據我們所知，這是有史以來首個由人工智能發現的具有全新靶點和新分子結構的候選藥物。ISM001-055是該藥物研發方法下第一個進入臨牀化合物，預計不久有更多的此類化合物進入臨牀。」

研究證實開發潛力

此前，Insilico Medicine利用自主開發的生成張量強化學習模型（GENTRL），在破紀錄的時間內針對已知靶點生成類藥物分子並發表相關論文，證明了AI生成小分子化合物的能力。公司還通過深度學習技術識別全新生物靶點，展示了其利用Insilico Medicine探索靶點的概念。這個全新的抗纖維化項目結合了這些靶點發現和生成化學的能力。值得注意的是，從靶點發現到提名臨牀前候選藥物，Insilico Medicine完成這個過程僅需時18個月，研發投入僅260萬美元。

2013年諾貝爾化學獎得主、Insilico Medicine科學諮詢委員會成員Michael Levitt博士表示：「英矽智能實現了這突破性里程碑令人印象極為深刻。很多藥物都是不經意間發現的，當科學家為一種疾病設計藥物，然後發現它實際上對另一種不同的疾病同樣有效。人工智能為藥物發現提供了一種方法，搜索資訊並發現信號，由此實現藥物發現的成功並非偶然，而是一種可重複的方法和步驟，這種技術是革命性的。」

Insilico Medicine成立以來已募資超過3.1億美元，相信已屬於獨角獸的行列。今年6月C輪融資獲2.55億美元融資，全數用於加速腎纖維化和特發性肺纖維化的候選藥物開發，並研發出更多候選藥物。