创科广场｜首个AI新药进入临牀大幅减低开发成本时间

近年药物研究的成本惊人，科学园夥伴企业英矽智能（Insilico Medicine）透过人工智能药物研发平台，可用于识别全新靶点并生成具有特定属性分子结构的候选药物，大幅降低开发成本和时间。

Insilico Medicine宣布治疗特发性肺纤维化（IPF）ISM001-055的首次微剂量人体试验中，已完成第一个健康志愿者的临牀给药案例。

ISM001-055是由英矽智能端到端人工智能药物研发平台Pharma.AI所发现的候选药物，针对全新靶点的全新小分子抑制剂，用于治疗特发性肺纤维化（IPF），这种慢性肺部疾病导致肺功能进行性、不可逆转下降。

完成临牀申报所需的研究后，Insilico Medicine启动微剂量组试验，以确定该候选药物在人体中的药代动力学特徵。该微剂量组试验正在澳洲展开，将通过静脉注射的方式对健康志愿者完成ISM001-055临牀给药。

多项临牀前研究包括体内外生物学、药代动力学和动物安全性研究中，ISM001-055均表现出巨大的开发潜力，显著改善了肌成纤维细胞形成，控制肌成纤维细胞的形成有助于减缓纤维化的发展。同时，ISM001-055全新靶点与泛纤维化领域的其他适应症具有潜在相关性。

Insilico Medicine首席科学官任峰博士表示：「我们非常高兴看到首个抗纤维化候选药物进入临牀试验。我们相信这是人工智能药物发现史上的一个重要里程碑。据我们所知，这是有史以来首个由人工智能发现的具有全新靶点和新分子结构的候选药物。ISM001-055是该药物研发方法下第一个进入临牀化合物，预计不久有更多的此类化合物进入临牀。」

研究证实开发潜力

此前，Insilico Medicine利用自主开发的生成张量强化学习模型（GENTRL），在破纪录的时间内针对已知靶点生成类药物分子并发表相关论文，证明了AI生成小分子化合物的能力。公司还通过深度学习技术识别全新生物靶点，展示了其利用Insilico Medicine探索靶点的概念。这个全新的抗纤维化项目结合了这些靶点发现和生成化学的能力。值得注意的是，从靶点发现到提名临牀前候选药物，Insilico Medicine完成这个过程仅需时18个月，研发投入仅260万美元。

2013年诺贝尔化学奖得主、Insilico Medicine科学谘询委员会成员Michael Levitt博士表示：「英矽智能实现了这突破性里程碑令人印象极为深刻。很多药物都是不经意间发现的，当科学家为一种疾病设计药物，然后发现它实际上对另一种不同的疾病同样有效。人工智能为药物发现提供了一种方法，搜索资讯并发现信号，由此实现药物发现的成功并非偶然，而是一种可重复的方法和步骤，这种技术是革命性的。」

Insilico Medicine成立以来已募资超过3.1亿美元，相信已属于独角兽的行列。今年6月C轮融资获2.55亿美元融资，全数用于加速肾纤维化和特发性肺纤维化的候选药物开发，并研发出更多候选药物。