天價罕見病藥品 一針70萬降至三萬

（星島日報報道）內地官方和藥廠經過談判後，國家醫療保障局三日公布，七十四種藥品新增納入國家醫保目錄，包括備受關注的「七十萬一針」、用於治療罕見病脊髓性肌萎縮症（SMA）的「諾西那生鈉」（Nusinersen）注射液，價格將大幅降至三萬元左右（人民幣，下同），實現罕見病藥進醫保「零的突破」，令數萬患兒重燃希望。專家指出，對藥企來說，在全世界範圍內很難再找到像中國這樣的市場，人口多、規模大，所以企業願意以價格來換取市場，最終實現「雙贏」。

新版國家醫保藥品目錄在歷經六個月調整後，上周五終於敲定：七十四種新藥進醫保，其中談判成功的六十七種獨家藥品平均降價百分之六十一點七，降價幅度再創歷史新高。新納入藥品精準補齊腫瘤、慢性病、抗感染、罕見病、婦女兒童等用藥需求，國家醫保局醫藥服務管理司司長黃華波預計，二○二二年可累計為患者減負超過三百億元，「這是一份給億萬人民的年末健康紅利」。

據國家癌症中心原副主任石遠凱表示，經過官商談判及納入醫保後，一些原來價格昂貴的藥品開出「平民價」。比如曾經高達每針七十萬元用於治療脊髓性肌萎縮症的諾西那生鈉注射液，經過談判後大幅降價，達到多數患者可承受範圍之內。

作為全球首個用於治療罕見病SMA的精準靶向治療藥物，諾西那生鈉注射液二○一九年正式在中國獲批上市，當時售價高達六十九點九七萬元。患兒第一年需用藥六次，往後每年用藥三次，終身不停。「五毫升的藥水近七十萬元，一毫升是二十滴，等於一滴就是七千元。」對絕大部分家長來說是「天價救命藥」，後來該藥降至每瓶五十五萬元，但仍然難以負擔。

「早上看到這個激動人心的消息，眼淚止不住！從無藥可醫，從七十萬到五十五萬，現在進醫保，這個過程我們經歷了十年，足足等了十年。」上周五看到SMA治療藥物納入醫保的消息，SMA患兒媽媽阿晴哽咽了，終於看到了希望。

根據官方公布的談判結果，醫保局代表上月和藥企談判後，雙方同意把「諾西那生鈉」的定價降至三萬元左右（具體金額未透露），並成功進入醫保。假如按照內地乙類醫保報銷七成至八成，患者今後每針大約支付六千至九千元，遠低於過去的數十萬元。

此次目錄調整共納入七種罕見病用藥，在醫保基金承受範圍內最大程度惠及罕見病患者。為何原藥企願意降價呢？上海創奇健康發展研究院執行理事長蔡江南說，對藥企來說，在全世界範圍內很難再找到像中國這樣的市場，人口多、規模大，政府為患者服務的決心也很強，而藥品進入醫保後還會有很多優惠政策，所以企業願意以價格來換取市場，最終實現「雙贏」。