天价罕见病药品 一针70万降至三万

（星岛日报报道）内地官方和药厂经过谈判后，国家医疗保障局三日公布，七十四种药品新增纳入国家医保目录，包括备受关注的「七十万一针」、用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的「诺西那生钠」（Nusinersen）注射液，价格将大幅降至三万元左右（人民币，下同），实现罕见病药进医保「零的突破」，令数万患儿重燃希望。专家指出，对药企来说，在全世界范围内很难再找到像中国这样的市场，人口多、规模大，所以企业愿意以价格来换取市场，最终实现「双赢」。

新版国家医保药品目录在历经六个月调整后，上周五终于敲定：七十四种新药进医保，其中谈判成功的六十七种独家药品平均降价百分之六十一点七，降价幅度再创历史新高。新纳入药品精准补齐肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求，国家医保局医药服务管理司司长黄华波预计，二○二二年可累计为患者减负超过三百亿元，「这是一份给亿万人民的年末健康红利」。

据国家癌症中心原副主任石远凯表示，经过官商谈判及纳入医保后，一些原来价格昂贵的药品开出「平民价」。比如曾经高达每针七十万元用于治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液，经过谈判后大幅降价，达到多数患者可承受范围之内。

作为全球首个用于治疗罕见病SMA的精准靶向治疗药物，诺西那生钠注射液二○一九年正式在中国获批上市，当时售价高达六十九点九七万元。患儿第一年需用药六次，往后每年用药三次，终身不停。「五毫升的药水近七十万元，一毫升是二十滴，等于一滴就是七千元。」对绝大部分家长来说是「天价救命药」，后来该药降至每瓶五十五万元，但仍然难以负担。

「早上看到这个激动人心的消息，眼泪止不住！从无药可医，从七十万到五十五万，现在进医保，这个过程我们经历了十年，足足等了十年。」上周五看到SMA治疗药物纳入医保的消息，SMA患儿妈妈阿晴哽咽了，终于看到了希望。

根据官方公布的谈判结果，医保局代表上月和药企谈判后，双方同意把「诺西那生钠」的定价降至三万元左右（具体金额未透露），并成功进入医保。假如按照内地乙类医保报销七成至八成，患者今后每针大约支付六千至九千元，远低于过去的数十万元。

此次目录调整共纳入七种罕见病用药，在医保基金承受范围内最大程度惠及罕见病患者。为何原药企愿意降价呢？上海创奇健康发展研究院执行理事长蔡江南说，对药企来说，在全世界范围内很难再找到像中国这样的市场，人口多、规模大，政府为患者服务的决心也很强，而药品进入医保后还会有很多优惠政策，所以企业愿意以价格来换取市场，最终实现「双赢」。