患兒家長：這是改變命運的一場談判

（星島日報報道）「我激動的老掉淚，孩子的病真治得起了。」得知治療罕見病脊髓性肌萎縮症（SMA）的藥物「諾西那生鈉」（見圖）首次納入國家醫保後，馬大翔所在的「山東SMA之家康復交流群」沸騰了，群裏的家長無一例外地表達着自己的激動之情。

馬大翔是SMA患兒小石頭的父親，也是山東廣播電視台齊魯頻道的記者。從二○一八年小石頭確診，三年多來，他一直堅強地陪着孩子同病魔抗爭。「一般活不過兩歲，現在沒有治療辦法。」馬大翔依舊記得小石頭確診當天醫生的原話，只能在保證不生病的前提下，做好康復訓練。希望石頭能有更好的狀態，等到打針用藥的那一天。」

據估算，中國內地新生兒SMA患者每年新增一千二百人，目前患者約三萬人。隨着病情惡化，肌無力可進一步導致骨骼系統，呼吸系統、消化系統及其他系統異常，其中呼吸衰竭是最常見的死亡原因。

二○一九年二月，諾西那生鈉在中國獲批上市，是全球首個SMA精準靶向治療藥物。在迎來曙光的同時，馬大翔一家又隨即陷入新的絕望，因為這是一款「天價救命藥」，一針就要近七十萬元，今年一月降價至五十五萬。「我媽沒有任何遲疑，把養老錢全拿出來給我救孩子」。

在東拼西湊下，小石頭終於在今年三月打上了第一針特效藥，並在規定的兩個月內打完前四針。

面對天價的藥費，今年下半年的醫保談判成為了馬大翔等患者家長的救命稻草。「沒有任何語言足夠表達感謝和激動。」

前日得知藥物納入醫保後，馬大翔接受內地傳媒訪問時，難掩激動，形容「這是改變命運的一場談判」、「孩子有救了」。