醫管局引入「脊髓肌肉萎縮症」基因療法 治療10個月大男嬰 新藥納入關愛基金資助範圍
2023-12-16 13:37 
醫管局首次引入「脊髓肌肉萎縮症」基因療法，為一名10個月大的男嬰注射新藥「阿哌奧諾基」，無須長期使用傳統藥物。醫管局已把這種新藥納入「關愛基金極度昂貴藥物」資助範圍。
該名全港首個接受此療法的男嬰，是在出生後2星期，接受新生嬰兒篩查後發現患有脊髓肌肉萎縮症一型，1個月大時出現肌力較弱，手腳無法舉起，接受傳統藥物「諾西那生」治療；到8個月大有關情況獲得改善，能坐及轉身，直至11月29日，男嬰在兒童醫院接受新藥治療。
醫院管理局總藥劑師李成章表示，新藥的好處是只需接受靜脈注射用藥一次，療程大概一小時，便能提高脊髓肌肉萎縮症患者存活率，而最佳醫療時間為嬰兒期發病的患者和尚未出現症狀患者中，基因療法有明顯的效果，有效改善手腳活動能力，患者亦能擺脫永久使用呼吸機的需要。長期臨床數據顯示，給予新藥後的7.5年，其療效持續存在；所有尚未出現症狀的兒童都能保持或達到某部分活動機能，包括自行走路。
醫管局已有專家小組擬定相關藥物的1臨床用藥指引，包括主要用於1歲以下，特別是6個月或以下、尚未出現症狀，或已出現症狀的患病嬰兒。接受新基因療法的患者，不能同時申請現有傳統藥物的資助。
接受基因療法男嬰父母表示，感謝醫院的醫療團隊細心照顧 ，兒子的肢體發展可能比正常小朋友慢一點，但最重要是一同向前，希望兒子將來也能幫助同路人。他們亦呼籲父母安排子女接受新生嬰兒檢查 。
脊髓肌肉萎縮症是遺傳性神經肌肉疾病，特徵是脊髓和腦幹下方運動神經元持續衰退，病童出現肌肉無力和萎縮，失去行動能力、呼吸、吞嚥和口腔進食等。據估計，每年在港新生嬰兒篩查中，有大約1至5名脊髓肌肉萎縮症患者被檢測確認患病，並適合使用新基因療法的藥物。
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