科大研基因編輯新技術 助治阿茲海默症

(星島日報報道)俗稱「認知障礙症」的阿茲海默症，可在患者認知出現問題之前獲得診斷，但目前還未有有效的治療方法。科技大學領導的國際研究團隊，近期成功研發一種新型全腦基因編輯技術，在小鼠模型中證明可以改善阿茲海默症的病理症狀，有潛力發展成為相關疾病的新型長效治療手段。研究結果已獲國際權威科學期刊《Nature Biomedical Engineering》刊載。

基因編輯在治療家族性阿茲海默症時，可以在疾病症狀出現之前，糾正引發疾病的基因突變；不過，目前尚缺乏有效、高效、非侵入式的運送工具，將基因編輯工具運送到大腦。科大、美國加州理工學院及中國科學院深圳先進技術研究院的研究團隊，研發一種新型的運送工具，可以跨越血腦屏障，通過單次、無創的靜脈注射，將優化的基因編輯工具運送到整個大腦，實現高效的全腦基因編輯。

團隊利用阿茲海默症轉基因小鼠模型進行研究，發現這種技術可以有效破壞家族性阿茲海默症基因突變，同時，轉基因小鼠在接受基因編輯技術治療的六個月，即平均壽命已過三分之一後，其大腦中被認為引發阿茲海默症神經退行病變的澱粉樣蛋白斑塊，仍然保持較低水平，證明單次治療可以維持長期療效，而且未在小鼠身上發現任何明顯的副作用。

科大副校長（研究及發展）葉玉如表示，是次的研究工作首次實現了高效的全腦基因編輯，並在全腦範圍有效改善阿茲海默症的病理症狀，進展令人振奮，「在基因編輯技術應用到遺傳性腦疾病治療領域是一個重要里程碑，有助推動相關疾病的精準醫療發展。」