兒童矮小症|FDA批准首款治療矮小症藥物

2021-11-24 00:00

矮小症俗稱侏儒症,屬於由基因引發的疾病,成因又可基於先天及繼發性的後天因素引致,先天因素與遺傳性疾病有關。矮小症患者一般智力發育正常,通常是由於骨或軟骨發育的遺傳性疾病,例如軟骨發育不全症而導致,它佔侏儒症個案約70% 。

FDA(美國食品及藥物管理局)剛批準了 BioMarin(拜瑪林製藥 )公司的Voxzogo注射劑,成為首款針對侏儒症潛在基因的藥物,該藥物可以增加5歲及以上兒童的身高,此藥需要每日注射一次,主要用於治療軟骨發育不全兒童患者的身高矮小症狀。

至於,平常家長一般所擔心的子女個子太矮小問題,即非病理性所致的矮小,一般從飲食、運動及足夠休息等整體調治,已可改善,而對於部分確診為成因不明的矮小個案,醫生可使用經FDA於2003年批准認可的生長激素,幫助這些因為發育遲緩或家族身材矮小的兒童。

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