儿童矮小症|FDA批准首款治疗矮小症药物

2021-11-24 00:00

矮小症俗称侏儒症,属于由基因引发的疾病,成因又可基于先天及继发性的后天因素引致,先天因素与遗传性疾病有关。矮小症患者一般智力发育正常,通常是由于骨或软骨发育的遗传性疾病,例如软骨发育不全症而导致,它占侏儒症个案约70% 。

FDA(美国食品及药物管理局)刚批准了 BioMarin(拜玛林制药 )公司的Voxzogo注射剂,成为首款针对侏儒症潜在基因的药物,该药物可以增加5岁及以上儿童的身高,此药需要每日注射一次,主要用于治疗软骨发育不全儿童患者的身高矮小症状。

至于,平常家长一般所担心的子女个子太矮小问题,即非病理性所致的矮小,一般从饮食、运动及足够休息等整体调治,已可改善,而对于部分确诊为成因不明的矮小个案,医生可使用经FDA于2003年批准认可的生长激素,帮助这些因为发育迟缓或家族身材矮小的儿童。

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