美批首個基因療法 血癌治療大突破

美國政府周三批准首種基因療法，利用改造患者自身免疫細胞攻擊癌變細胞，治療25歲以下罹患一種常見血癌的青少年兒童患者。專家認為，這種療法開闢了癌症治療的新篇章。研發這種療法的瑞士諾華藥廠指治療費用為47.5萬美元（約370萬港元），但如果患者在第一個月見不到效果不用付費。　　 美國食品及藥物管理局發表聲明說，瑞士諾華藥廠（Novartis）的新療法已獲得批准，用於治療25歲以下的復發難治型B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）患者，這是在青少年兒童中常見的癌症形式。藥管局指這是一個「歷史性動作」，將迎來治療癌症和其他危及生命的重病的新方式。新療法是近年來發展迅速的一種嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，它先從患者體內採集在免疫反應中發揮重要作用的T細胞，然後重新「編碼」，所得T細胞含有嵌合抗原受體，能識別並攻擊癌變細胞，再重新注入患者體內用於治療。 　　 臨試驗結果顯示，83%患者在接受新方法治療3個月後，病情得到緩解。患者接受治療後一年仍存活的機會是79%。首名接受這種治療的女童是懷特黑德（Emily Whitehead），現年12歲，她6年前患白血病性命垂危，接受這種治療時被廣泛認為是危險性的療法，但她治療後體內的癌細胞消失，5年來沒有復發。替這名女童治療的費城兒童醫院醫生格魯普說：「這是治療癌症的新療法，令人非常興奮。」 藥管局局長戈特利布評價說：「有能力替病人自身細胞重新編碼，用它攻擊致死性癌症，意味着我們正在進入醫學創新的新疆域。諸如基因療法和細胞療法這樣的新技術擁有變革醫學的潛力，成為治療乃至治愈許多棘手疾病的轉捩點。」 B細胞急性淋巴細胞白血病是一種難以治療和容易復發的白血病類型，過去的治療方案較為有限，兒童和青少年患者5年無復發存活率僅為10%至30%。 美國血液學學會主席安德森說，這一批准「標誌着血癌治療範式的重要轉變」，但目前它只被批准用於治療少數年輕患者，重要性不宜誇大。總體而言，CAR-T療法尚需更多研究，確保它能有效治療更廣泛的人群，並減少副作用。