美批首个基因疗法 血癌治疗大突破

美国政府周三批准首种基因疗法，利用改造患者自身免疫细胞攻击癌变细胞，治疗25岁以下罹患一种常见血癌的青少年儿童患者。专家认为，这种疗法开辟了癌症治疗的新篇章。研发这种疗法的瑞士诺华药厂指治疗费用为47.5万美元（约370万港元），但如果患者在第一个月见不到效果不用付费。　　 美国食品及药物管理局发表声明说，瑞士诺华药厂（Novartis）的新疗法已获得批准，用于治疗25岁以下的复发难治型B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，这是在青少年儿童中常见的癌症形式。药管局指这是一个「历史性动作」，将迎来治疗癌症和其他危及生命的重病的新方式。新疗法是近年来发展迅速的一种嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，它先从患者体内采集在免疫反应中发挥重要作用的T细胞，然后重新「编码」，所得T细胞含有嵌合抗原受体，能识别并攻击癌变细胞，再重新注入患者体内用于治疗。 　　 临试验结果显示，83%患者在接受新方法治疗3个月后，病情得到缓解。患者接受治疗后一年仍存活的机会是79%。首名接受这种治疗的女童是怀特黑德（Emily Whitehead），现年12岁，她6年前患白血病性命垂危，接受这种治疗时被广泛认为是危险性的疗法，但她治疗后体内的癌细胞消失，5年来没有复发。替这名女童治疗的费城儿童医院医生格鲁普说：「这是治疗癌症的新疗法，令人非常兴奋。」 药管局局长戈特利布评价说：「有能力替病人自身细胞重新编码，用它攻击致死性癌症，意味着我们正在进入医学创新的新疆域。诸如基因疗法和细胞疗法这样的新技术拥有变革医学的潜力，成为治疗乃至治愈许多棘手疾病的转捩点。」 B细胞急性淋巴细胞白血病是一种难以治疗和容易复发的白血病类型，过去的治疗方案较为有限，儿童和青少年患者5年无复发存活率仅为10%至30%。 美国血液学学会主席安德森说，这一批准「标志着血癌治疗范式的重要转变」，但目前它只被批准用于治疗少数年轻患者，重要性不宜夸大。总体而言，CAR-T疗法尚需更多研究，确保它能有效治疗更广泛的人群，并减少副作用。