組織倡設罕見病藥物試用期 讓患者盡快得到治療

2021-01-03 15:22
香港罕見疾病聯盟會長曾建平。資料圖片
香港罕見疾病聯盟會長曾建平。資料圖片

脊髓肌肉萎縮症的藥物「nusinersen」由行政長官林鄭月娥與藥廠磋商後,於兩年前引入本港,香港罕見疾病聯盟批評,當局以藥物科研數據及臨床實證不足為理由,拒絕為患者提供藥物治療,建議政府推行「罕見病藥物試用期」,讓患者盡快得到醫治。

會長曾建平先生指,由於患病人數稀少,罕見病藥物臨床研究規模難以與常見病藥物比較。

聯盟建議醫管局、臨床專家、病人組織及藥廠,共同協商「罕見病藥物試用期」,訂立試藥期限、參與人數及療效指標等。試用期完結後,患者若未達療效指標則停止用藥,若有療效,患者則可按機制繼續用藥。

中大醫學院內科及藥物治療學系腦神經科臨床專業顧問區頴芝指出,國際研究報告顯示,有近七成脊髓肌肉萎縮症患者在接受14個月藥物治療後,可改善活動能力,建議試用期可訂於14個月。

聯盟期望,計劃可讓罕見疾病患者盡快得到治療,並避免脊髓肌肉萎縮症患者肌肉繼續流失。

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