组织倡设罕见病药物试用期 让患者尽快得到治疗

脊髓肌肉萎缩症的药物「nusinersen」由行政长官林郑月娥与药厂磋商后，于两年前引入本港，香港罕见疾病联盟批评，当局以药物科研数据及临床实证不足为理由，拒绝为患者提供药物治疗，建议政府推行「罕见病药物试用期」，让患者尽快得到医治。

会长曾建平先生指，由于患病人数稀少，罕见病药物临床研究规模难以与常见病药物比较。

联盟建议医管局、临床专家、病人组织及药厂，共同协商「罕见病药物试用期」，订立试药期限、参与人数及疗效指标等。试用期完结后，患者若未达疗效指标则停止用药，若有疗效，患者则可按机制继续用药。

中大医学院内科及药物治疗学系脑神经科临床专业顾问区頴芝指出，国际研究报告显示，有近七成脊髓肌肉萎缩症患者在接受14个月药物治疗后，可改善活动能力，建议试用期可订于14个月。

联盟期望，计划可让罕见疾病患者尽快得到治疗，并避免脊髓肌肉萎缩症患者肌肉继续流失。