星岛日报

组织倡设罕见病药物试用期 让患者尽快得到治疗

2021-01-03 15:22
香港罕见疾病联盟会长曾建平。资料图片
香港罕见疾病联盟会长曾建平。资料图片

脊髓肌肉萎缩症的药物「nusinersen」由行政长官林郑月娥与药厂磋商后,于两年前引入本港,香港罕见疾病联盟批评,当局以药物科研数据及临床实证不足为理由,拒绝为患者提供药物治疗,建议政府推行「罕见病药物试用期」,让患者尽快得到医治。

会长曾建平先生指,由于患病人数稀少,罕见病药物临床研究规模难以与常见病药物比较。

联盟建议医管局、临床专家、病人组织及药厂,共同协商「罕见病药物试用期」,订立试药期限、参与人数及疗效指标等。试用期完结后,患者若未达疗效指标则停止用药,若有疗效,患者则可按机制继续用药。

中大医学院内科及药物治疗学系脑神经科临床专业顾问区頴芝指出,国际研究报告显示,有近七成脊髓肌肉萎缩症患者在接受14个月药物治疗后,可改善活动能力,建议试用期可订于14个月。

联盟期望,计划可让罕见疾病患者尽快得到治疗,并避免脊髓肌肉萎缩症患者肌肉继续流失。

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