女童採「鹼基編輯」治血癌 僅半年即消滅癌細胞

2022-12-12 00:00

罹患白血病的英國女童阿莉莎,成為「鹼基編輯」治療的首名臨牀試驗病人。
罹患白血病的英國女童阿莉莎,成為「鹼基編輯」治療的首名臨牀試驗病人。

(星島日報報道)英國一名罹患T細胞急性淋巴性白血病(俗稱血癌)的少女,在病情對化療和骨髓移植等常規治療毫無反應後,接受一種革命性基因編輯治療,即「鹼基編輯」(base editing)新療法,成為這種新療法的首名臨試驗患者。在接受此療法後六個月,醫生在她體內檢測不到癌細胞,其療效讓英國醫療界大為振奮。

這名十三歲患者名叫阿莉莎(Alyssa),二○二一年五月確診罹患T細胞急性淋巴性白血病,但她的病情對化療和骨髓移植等常規治療毫無反應。她因此加入倫敦大奧蒙德街兒童醫院(GOSH)一項開創性新療法的臨試驗,運用來自健康志願者經基因工程處理過的免疫細胞。GOSH指,阿莉莎是首名應用「鹼基編輯」技術來改造健康捐贈者T細胞的病人。經改造的捐贈T細胞可以找尋和消滅患癌的T細胞。二十八天後,她的癌症病情獲得緩解,這讓她得以接受第二次骨髓移植,恢復她自身的免疫系統,包括她的T細胞。六個月後,她已探測不到癌細胞,在英格蘭列斯特鎮家中休養,情況良好,並接受追蹤護理。

新療法為病人創造未來

GOSH上周六發表聲明稱:「若沒有這種實驗性療法,阿莉莎唯一的選擇就是紓緩治療。」該醫院骨髓移植科顧問醫生奇薩表示,這種療法效果對阿莉莎頗為顯著,說:「真令人興奮,這是一種新療法,我們可以改造(病人)免疫系統對抗癌症,真是奇妙。」但他表示療效尚待未來數月持續監察及跟進。

急性淋巴性白血病是最常見的兒童癌症,會影響免疫系統中的B細胞和T細胞,這兩種細胞可對抗病毒和保護人體。但這兩種細胞在阿莉莎體內生長失控,反而成為攻擊她的危險細胞。

GOSH顧問免疫學家卡西姆說:「這是我們迄今最複雜的細胞工程,為其他新療法鋪路,最終為罹病兒童創造更美好的未來。」該醫院及倫敦大學學院的研究人員,在二○一五年研發利用基因編輯T細胞來治療B細胞淋巴瘤。阿莉莎在聲明中說,她是受到鼓勵才加入臨牀試驗,這麼做不僅為了自己,也為其他孩童。她表示:「我十分感激,我現在仍活着,真令人驚喜,我有這個(治療)機會,我感謝這種治療,它將來也可以幫助其他(患病)兒童。」她準備歡度聖誕節,並成為她姑母婚禮上的伴娘;又可以踏單車和重返校園,過正常生活。美籍華裔科學家劉如謙(David Liu)是「鹼基編輯」的發明者之一。他稱:「鹼基編輯的醫療應用正在開始。」

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