美科學家首利用基因編輯術 根除胚胎遺傳病

2017-08-03 11:57

CRISPR-Cas9「人類胚胎基因編輯」技術。網圖
CRISPR-Cas9「人類胚胎基因編輯」技術。網圖

美國一個研究團隊宣布,他們成功開創全球先河,利用 CRISPR-Cas9「人類胚胎基因編輯」技術,修正一種會導致猝死的遺傳性心臟病基因缺陷;換言之,就是在胚胎發育階段就根除致病基因。這項新技術極具發展潛力,可望在將來根除各種遺傳性疾病。 俄勒岡健康與科學大學的研究人員表示,他們的研究仍在非常初步階段,使用的胚胎只發育了幾天,而且並未植入女性的子宮。但他們會繼續進行研究,終極目標是在嬰兒出生前的胚胎階段,就「修正」會致病的基因,一旦成功,將是人類醫學史上的里程碑。 相關報告在英國《自然》(Nature)期刊發表。在實驗過程中,研究人員將一名肥厚性心肌症男性患者的精子與CRISPR「分子剪刀」一起植入女性卵子,形成胚胎,讓CRISPR將精子的缺陷基因剪掉,而且胚胎並沒有把它接回去,而是複製一段卵子的健康基因進行修復。 人類的每個基因都同時擁有來自父親與母親的DNA,這個經過編輯的胚胎基因成了例外,它的DNA全部來自卵子。不過,基因編輯技術不是萬試萬靈,卻能令72%的胚胎,即58個中有42個胚胎能免去遺傳病。 今次研究人員鎖定的基因缺陷會導致肥厚性心肌症,因心室肌肉異常增厚而造成心臟舒張功能不全、左心室出口阻塞,初期可能沒有任何症狀,一旦發病卻可能致命。大約每500人就有一人罹患此症,過去曾有多名運動員死於此病。而帶有此基因的人,有一半機會將病遺傳給下一代。

 CRISPR-Cas9「人類胚胎基因編輯」技術。網圖
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