美科學家首利用基因編輯術 根除胚胎遺傳病

美國一個研究團隊宣布，他們成功開創全球先河，利用 CRISPR-Cas9「人類胚胎基因編輯」技術，修正一種會導致猝死的遺傳性心臟病基因缺陷；換言之，就是在胚胎發育階段就根除致病基因。這項新技術極具發展潛力，可望在將來根除各種遺傳性疾病。 俄勒岡健康與科學大學的研究人員表示，他們的研究仍在非常初步階段，使用的胚胎只發育了幾天，而且並未植入女性的子宮。但他們會繼續進行研究，終極目標是在嬰兒出生前的胚胎階段，就「修正」會致病的基因，一旦成功，將是人類醫學史上的里程碑。 相關報告在英國《自然》（Nature）期刊發表。在實驗過程中，研究人員將一名肥厚性心肌症男性患者的精子與CRISPR「分子剪刀」一起植入女性卵子，形成胚胎，讓CRISPR將精子的缺陷基因剪掉，而且胚胎並沒有把它接回去，而是複製一段卵子的健康基因進行修復。 人類的每個基因都同時擁有來自父親與母親的DNA，這個經過編輯的胚胎基因成了例外，它的DNA全部來自卵子。不過，基因編輯技術不是萬試萬靈，卻能令72%的胚胎，即58個中有42個胚胎能免去遺傳病。 今次研究人員鎖定的基因缺陷會導致肥厚性心肌症，因心室肌肉異常增厚而造成心臟舒張功能不全、左心室出口阻塞，初期可能沒有任何症狀，一旦發病卻可能致命。大約每500人就有一人罹患此症，過去曾有多名運動員死於此病。而帶有此基因的人，有一半機會將病遺傳給下一代。