罕见病药费高达每年数百万元 林郑：药厂须有回报才可继续研发

全港首个罕见病博览会今午举行，特首林郑月娥致辞时指，她的施政理念为与香港「同行」，现时已有六名脊髓肌肉萎缩症(SMA)患者可以用药，她深感欣慰。有罕见病家长却感受不到政府与他们「同行」，指出香港连最简单的罕见病定义仍然欠缺，家长希望申请资助，每次都要经社工审核，手续繁复，促请政府从善如流，减省行政程序。

香港首个罕见病博览会「罕爱同行」今午举行，不同罕见病患者出席参与，行政长官林郑月娥致辞时表示，社会不要过份负面批评药厂，认为发明一种罕见病药物，需要经年累月的研发资金，若要继续研发更多新药，「无办法不在市场上取回一些回报」。

林郑月娥表示，政府和医管局年初曾为一名脊髓肌肉萎缩症（SMA）患者引入新药，至今已有6名患者受惠。她又说罕见病的治疗药价格昂费，如上述药物每年药费可高达几百万元，同时研发药物需要长期的资金及科学家的投入，但罕见病患者很少，在药厂角度而言必须要有回报才能继续研发。因此，双方亦推出关爱基金医疗援助项目，资助病人药费。

林郑月娥指，「政府有政府的角色要扮演」，不能够把药厂「摆上枱」，质疑他们不以便宜价钱惠及病患者。她续称，早前SMA药物未注册前，药厂已被她的诚意打动，愿意引入香港，并在此前提供恩恤计画免费给六名病患者用药，政府未来会继续扩阔药物资助范围，并贯彻施政理念「同行」。

不过，患上黏多醣症第四型的周晓燕一家人未感受到林郑月娥有一起「同行」。周晓燕指，其病每周开支需要十多万，而现时的资助一般会先协助仍然可以走动的患者，但自己已不良于行未能受惠。周太认为，资助标准不公平，「她这么差你更加要帮助她」，希望林郑月娥可以尽快扩阔资助范围。

周太续称，现时若要申请不同生活资助，每次均需社工审核，日常照顾病儿已身心俱疲，若行政程序繁复更使家人添烦添乱，故硬著头皮只取政府每月的三千多元伤残津贴。周太归究原因为香港未有罕见病定义，难以有罕见病政策，期望香港终有一天能跟台湾一样，一张罕见病卡代替一切行政手续。

医院方面，周晓燕一次发烧入院，不能发声亦不能按钟求救，周太希望院方延长自己的探病时间，但医护拒绝，周太终决定带女儿离开医院，免得欠缺支援，认为院方没有人性化处理每宗个案。