科大研基因编辑新技术 助治阿兹海默症

(星岛日报报道)俗称「认知障碍症」的阿兹海默症，可在患者认知出现问题之前获得诊断，但目前还未有有效的治疗方法。科技大学领导的国际研究团队，近期成功研发一种新型全脑基因编辑技术，在小鼠模型中证明可以改善阿兹海默症的病理症状，有潜力发展成为相关疾病的新型长效治疗手段。研究结果已获国际权威科学期刊《Nature Biomedical Engineering》刊载。

基因编辑在治疗家族性阿兹海默症时，可以在疾病症状出现之前，纠正引发疾病的基因突变；不过，目前尚缺乏有效、高效、非侵入式的运送工具，将基因编辑工具运送到大脑。科大、美国加州理工学院及中国科学院深圳先进技术研究院的研究团队，研发一种新型的运送工具，可以跨越血脑屏障，通过单次、无创的静脉注射，将优化的基因编辑工具运送到整个大脑，实现高效的全脑基因编辑。

团队利用阿兹海默症转基因小鼠模型进行研究，发现这种技术可以有效破坏家族性阿兹海默症基因突变，同时，转基因小鼠在接受基因编辑技术治疗的六个月，即平均寿命已过三分之一后，其大脑中被认为引发阿兹海默症神经退行病变的淀粉样蛋白斑块，仍然保持较低水平，证明单次治疗可以维持长期疗效，而且未在小鼠身上发现任何明显的副作用。

科大副校长（研究及发展）叶玉如表示，是次的研究工作首次实现了高效的全脑基因编辑，并在全脑范围有效改善阿兹海默症的病理症状，进展令人振奋，「在基因编辑技术应用到遗传性脑疾病治疗领域是一个重要里程碑，有助推动相关疾病的精准医疗发展。」