医管局引入「脊髓肌肉萎缩症」基因疗法 治疗10个月大男婴 新药纳入关爱基金资助范围

2023-12-16 13:37

医管局首次引入「脊髓肌肉萎缩症」基因疗法,为一名10个月大的男婴注射一次静脉注射新药「阿哌奥诺基」。医管局提供。
医管局首次引入「脊髓肌肉萎缩症」基因疗法,为一名10个月大的男婴注射一次静脉注射新药「阿哌奥诺基」。医管局提供。

医管局首次引入「脊髓肌肉萎缩症」基因疗法,为一名10个月大的男婴注射新药「阿哌奥诺基」,无须长期使用传统药物。医管局已把这种新药纳入「关爱基金极度昂贵药物」资助范围。

新药「阿哌奥诺基」。医管局提供
新药「阿哌奥诺基」。医管局提供
新药「阿哌奥诺基」。医管局提供
新药「阿哌奥诺基」。医管局提供
男婴接受新药「阿哌奥诺基」治疗。医管局提供
男婴接受新药「阿哌奥诺基」治疗。医管局提供
男婴接受新药「阿哌奥诺基」治疗。医管局提供
男婴接受新药「阿哌奥诺基」治疗。医管局提供
男婴接受新药「阿哌奥诺基」治疗。医管局提供
男婴接受新药「阿哌奥诺基」治疗。医管局提供

该名全港首个接受此疗法的男婴,是在出生后2星期,接受新生婴儿筛查后发现患有脊髓肌肉萎缩症一型,1个月大时出现肌力较弱,手脚无法举起,接受传统药物「诺西那生」治疗;到8个月大有关情况获得改善,能坐及转身,直至11月29日,男婴在儿童医院接受新药治疗。

医院管理局总药剂师李成章表示,新药的好处是只需接受静脉注射用药一次,疗程大概一小时,便能提高脊髓肌肉萎缩症患者存活率,而最佳医疗时间为婴儿期发病的患者和尚未出现症状患者中,基因疗法有明显的效果,有效改善手脚活动能力,患者亦能摆脱永久使用呼吸机的需要。长期临床数据显示,给予新药后的7.5年,其疗效持续存在;所有尚未出现症状的儿童都能保持或达到某部分活动机能,包括自行走路。

医管局已有专家小组拟定相关药物的1临床用药指引,包括主要用于1岁以下,特别是6个月或以下、尚未出现症状,或已出现症状的患病婴儿。接受新基因疗法的患者,不能同时申请现有传统药物的资助。

接受基因疗法男婴父母表示,感谢医院的医疗团队细心照顾 ,儿子的肢体发展可能比正常小朋友慢一点,但最重要是一同向前,希望儿子将来也能帮助同路人。他们亦呼吁父母安排子女接受新生婴儿检查 。

脊髓肌肉萎缩症是遗传性神经肌肉疾病,特徵是脊髓和脑干下方运动神经元持续衰退,病童出现肌肉无力和萎缩,失去行动能力、呼吸、吞咽和口腔进食等。据估计,每年在港新生婴儿筛查中,有大约1至5名脊髓肌肉萎缩症患者被检测确认患病,并适合使用新基因疗法的药物。

---
《星岛头条》APP经已推出最新版本,请立即更新,浏览更精彩内容:https://bit.ly/3yLrgYZ
 

關鍵字

最新回应

關鍵字

相關新聞

You are currently at: std.stheadline.com
Skip This Ads
close ad
close ad