医管局引入「脊髓肌肉萎缩症」基因疗法 治疗10个月大男婴 新药纳入关爱基金资助范围
2023-12-16 13:37 
医管局首次引入「脊髓肌肉萎缩症」基因疗法，为一名10个月大的男婴注射新药「阿哌奥诺基」，无须长期使用传统药物。医管局已把这种新药纳入「关爱基金极度昂贵药物」资助范围。
该名全港首个接受此疗法的男婴，是在出生后2星期，接受新生婴儿筛查后发现患有脊髓肌肉萎缩症一型，1个月大时出现肌力较弱，手脚无法举起，接受传统药物「诺西那生」治疗；到8个月大有关情况获得改善，能坐及转身，直至11月29日，男婴在儿童医院接受新药治疗。
医院管理局总药剂师李成章表示，新药的好处是只需接受静脉注射用药一次，疗程大概一小时，便能提高脊髓肌肉萎缩症患者存活率，而最佳医疗时间为婴儿期发病的患者和尚未出现症状患者中，基因疗法有明显的效果，有效改善手脚活动能力，患者亦能摆脱永久使用呼吸机的需要。长期临床数据显示，给予新药后的7.5年，其疗效持续存在；所有尚未出现症状的儿童都能保持或达到某部分活动机能，包括自行走路。
医管局已有专家小组拟定相关药物的1临床用药指引，包括主要用于1岁以下，特别是6个月或以下、尚未出现症状，或已出现症状的患病婴儿。接受新基因疗法的患者，不能同时申请现有传统药物的资助。
接受基因疗法男婴父母表示，感谢医院的医疗团队细心照顾 ，儿子的肢体发展可能比正常小朋友慢一点，但最重要是一同向前，希望儿子将来也能帮助同路人。他们亦呼吁父母安排子女接受新生婴儿检查 。
脊髓肌肉萎缩症是遗传性神经肌肉疾病，特徵是脊髓和脑干下方运动神经元持续衰退，病童出现肌肉无力和萎缩，失去行动能力、呼吸、吞咽和口腔进食等。据估计，每年在港新生婴儿筛查中，有大约1至5名脊髓肌肉萎缩症患者被检测确认患病，并适合使用新基因疗法的药物。
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