美科学家首利用基因编辑术 根除胚胎遗传病

美国一个研究团队宣布，他们成功开创全球先河，利用 CRISPR-Cas9「人类胚胎基因编辑」技术，修正一种会导致猝死的遗传性心脏病基因缺陷；换言之，就是在胚胎发育阶段就根除致病基因。这项新技术极具发展潜力，可望在将来根除各种遗传性疾病。 俄勒冈健康与科学大学的研究人员表示，他们的研究仍在非常初步阶段，使用的胚胎只发育了几天，而且并未植入女性的子宫。但他们会继续进行研究，终极目标是在婴儿出生前的胚胎阶段，就「修正」会致病的基因，一旦成功，将是人类医学史上的里程碑。 相关报告在英国《自然》（Nature）期刊发表。在实验过程中，研究人员将一名肥厚性心肌症男性患者的精子与CRISPR「分子剪刀」一起植入女性卵子，形成胚胎，让CRISPR将精子的缺陷基因剪掉，而且胚胎并没有把它接回去，而是复制一段卵子的健康基因进行修复。 人类的每个基因都同时拥有来自父亲与母亲的DNA，这个经过编辑的胚胎基因成了例外，它的DNA全部来自卵子。不过，基因编辑技术不是万试万灵，却能令72%的胚胎，即58个中有42个胚胎能免去遗传病。 今次研究人员锁定的基因缺陷会导致肥厚性心肌症，因心室肌肉异常增厚而造成心脏舒张功能不全、左心室出口阻塞，初期可能没有任何症状，一旦发病却可能致命。大约每500人就有一人罹患此症，过去曾有多名运动员死于此病。而带有此基因的人，有一半机会将病遗传给下一代。