全球最贵基因治疗药针对脊髓性肌萎缩症 一次性注射索价逾1600万元

美国食品及药物管理局（FDA）周五批准瑞士诺华制药厂（Novartis）研发的基因治疗药Zolgensma，为2岁以下患上脊髓性肌萎缩症（SMA）的幼儿进行治疗。这是全球最昂贵的药物，虽然治疗只是一次过注射，但要花上215万美元（约1660多万港元）。

脊髓性肌萎缩症会摧毁婴孩的肌肉，几乎所有患者都会在确诊后数年内死亡。患者因为基因异变，控制肌肉的能力急速变弱，以致不能活动，甚至无法吞咽和呼吸，最终死亡。美国平均每年有400名婴儿确诊患上这种病。

Zolgensma以病人体内坏了的基因作为目标，进行针对性治疗。在治疗过程中，患病幼儿需要一次过注射药物，需时大约1小时。食品及药物管理局批准2岁以下的幼儿，若接受基因测试后证实患上3种类型脊髓性肌萎缩症的任何一种，即使尚未出现病症，都可以接受这种药物治疗。

诺华药厂的行政高层为Zolgensma定价高昂作出辩护，他们说，一次过的药物治疗，比起每年要花费数万美元的长期治疗更加珍贵。

洛杉矶儿科医院小儿神经病学家蒂昂森说：「这种药物可能为最严重的一种脊髓性肌萎缩症的治疗方法定下一套标准。现在的工作，是与医疗保险公司洽谈费用事宜。」

诺华药厂表示，愿意与保险界合作，让医疗保险公司分5年支付费用，即每年42.5万美元（约330多万港元）。如果病人接受治疗后起不到作用，药厂答应退回部分费用。

另一种获美国监管部门批准、同样治疗这种病的药物叫Spinraza，但它不是一次过注射，而是每隔4个月注射一次，头一年费用为75万美元（约587万港元），之后每年35万美元（约274万港元）。