治疗认知障碍症新药 美食药局18年来首批准

(星岛日报报道)美国食品及药物管理局（FDA）周一批准一款治疗阿兹海默症（最常见的一种认知障碍症）的新药，是自二〇〇三年以来（即十八年来）FDA批准的首款阿兹海默症新药，药厂声称能直接对付阿兹海默症的根源，做到「治本」。但FDA的决定引起争议，有独立顾问认为新药未被证明有助于减缓阿兹海默症。

获批的新药名为Aduhelm，由美国生物技术公司百健（Biogen）研发，透过FDA「加速审批」通道获批。当FDA认为新药可能比现有药物更具真实疗效时，便会在最终临牀结果得出前「加速审批」，条件是百健要继续进行后续研究，证明新药有疗效。若不能验证疗效，FDA便会要求药物退出市场。不过， FDA甚少走到这一步。

FDA在声明中说，美国约有六百二十万名阿兹海默症患者。研究人员针对该药物开展了三项独立研究，涉及三千四百八十二名患者。研究包括随机双盲对照试验，使用不同剂量药物进行效果评估。接受药物治疗的患者大脑中β-淀粉性蛋白斑块明显减少，且减少程度与用药剂量和时长相关，接受安慰剂的患者蛋白斑块没有变化。

百健表示，新药价格约为五万六千美元（约四十三万五千港元），四年内都不会加价。由于保险和其他折扣，大多数患者实际不用付那么多钱。百健的目标是在二〇三〇年之前，完成FDA所要求的后续研究。

阿兹海默症是一种神经系统退行性疾病，临牀上以记忆障碍、失语、执行功能障碍，以及人格和行为改变等全面性痴呆表现为特徵，病因迄今尚不明确。β-淀粉性蛋白的异常积累是此症早期表现之一，最终可在大脑中形成斑块，破坏神经突触的功能。

据美FDA介绍，处方讯息说明新药会导致淀粉性蛋白相关成像异常，但多会在一段时间后消失；此外还可能出现血管性水肿、荨麻疹等过敏反应。其他常见副作用还包括头痛、跌倒、腹泻、意识模糊等。

美国媒体报道，一些美国医学专家认为该药靶向的是阿兹海默症的潜在病理生理学机制而不是症状，临牀上尚未证明可以显著减缓疾病进程，因此是否应批准使用存在争议。约翰霍普金斯大学医学研究员亚历山大是作为FDA顾问，并不同意批准这款新药。他对局方批准感到「惊讶和失望」。他说：「FDA 之所以受到尊重，是因为它拥有基于确凿证据的监管标准。在今次个案中，我认为他们给了这产品一个通行证。」

FDA药物评估和研究中心主任卡瓦佐尼承认此药「残留不确定性」，但认为有大量证据表明它能够减少大脑中的β-淀粉性蛋白斑块，可以预期有助减缓阿兹海默症，给患者带来重要益处。中国目前估计有约有一千万名阿兹海默症患者。