肌萎症新药索价1660万 全球最贵

（星岛日报报道）本港现时约有三十名脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，惟有关药物需服用终身，药费每年高达至少三百万元。美国食品及药物管理局上周五批准瑞士诺华制药厂（Novartis）研发的基因治疗药Zolgensma，针对两岁以下SMA儿童进行治疗，病人只需一次过注射，但费用高达二百一十五万美元，即约一千六百六十多万港元，成为全球最昂贵的药物治疗。

Zolgensma可修补相关基因缺陷，从而改善肌肉功能，提高患者生存率，患者服药后运动能力明显改善，能够控制头部活动，并能在无支撑情况下坐立。药厂声明指出，Zolgensma是一次性治疗，若患者存活期达到五年，则相当于平均每年花费三百三十多万港元，不比现有的药费更贵。

香港罕见疾病联盟会长曾建平指，本港SMA患者现时服用的药物为首年六百万港元，其后每年约三百万港元药费，更需终身服用，「现有药物需终身服药，其实第五年已经用了一千八百万港元。」他认为，若新药只需注射一剂，病人家属可考虑转用新药。

立法会议员张超雄认为，新药的费用高昂，绝大部分市民无法负担，但由于本港SMA患者不多，若新药可治愈病人，估计医管局即使为新药提供资助，亦不会大幅影响财政开支。对于新药能否引入本港，张超雄坦言机会微乎其微，认为现时本港仍是衡量成本效益，现时医管局机制下难以引入新药。曾建平亦认为，短期内本港难以引入新药，相信有关专家需审视更多临牀资料，了解新药适用范围、惠及人数、治愈成功率等，才会正式决定是否引入新药。