(星島日報報道)本港現時約有三十名脊髓性肌萎縮症(SMA)患者,惟有關藥物需服用終身,藥費每年高達至少三百萬元。美國食品及藥物管理局上周五批准瑞士諾華製藥廠(Novartis)研發的基因治療藥Zolgensma,針對兩歲以下SMA兒童進行治療,病人只需一次過注射,但費用高達二百一十五萬美元,即約一千六百六十多萬港元,成為全球最昂貴的藥物治療。

  Zolgensma可修補相關基因缺陷,從而改善肌肉功能,提高患者生存率,患者服藥後運動能力明顯改善,能夠控制頭部活動,並能在無支撐情況下坐立。藥廠聲明指出,Zolgensma是一次性治療,若患者存活期達到五年,則相當於平均每年花費三百三十多萬港元,不比現有的藥費更貴。

  香港罕見疾病聯盟會長曾建平指,本港SMA患者現時服用的藥物為首年六百萬港元,其後每年約三百萬港元藥費,更需終身服用,「現有藥物需終身服藥,其實第五年已經用了一千八百萬港元。」他認為,若新藥只需注射一劑,病人家屬可考慮轉用新藥。

  立法會議員張超雄認為,新藥的費用高昂,絕大部分市民無法負擔,但由於本港SMA患者不多,若新藥可治瘉病人,估計醫管局即使為新藥提供資助,亦不會大幅影響財政開支。對於新藥能否引入本港,張超雄坦言機會微乎其微,認為現時本港仍是衡量成本效益,現時醫管局機制下難以引入新藥。曾建平亦認為,短期內本港難以引入新藥,相信有關專家需審視更多臨牀資料,了解新藥適用範圍、惠及人數、治瘉成功率等,才會正式決定是否引入新藥。